Genetik hastalıklarda Trna ile yeni tedavi yöntemi geliştirildi

Kovid-19 aşıları ve kanser araştırmalarının ardından, genetik hastalıkların tedavisine yönelik heyecan verici bir adım atıldı. Toronto Üniversitesi Leslie Dan Eczacılık Fakültesi'nde gerçekleştirilen çalışma, Science dergisinde yayımlandı. Bu çalışma, tRNA'nın kalıtsal hastalıklardaki tedavi edici rolünü ortaya koyuyor.

Geliştirilen tRNA tedavisi, hücrelerin protein sentezi sırasında karşılaştığı genetik kod hatalarını aşarak eksik veya hatalı protein üretimini normale döndürmeyi sağlıyor. Kalıtsal genetik bozuklukların yaklaşık yüzde 11'i, DNA dizilimindeki hatalar nedeniyle protein sentezini sonlandıran anlamsız mutasyonlardan kaynaklanıyor.

Bu durum, proteinlerin eksik üretilmesine yol açıyor. Araştırma ekibi, Doç. Dr. Bowen Li liderliğinde, mühendislik yöntemleriyle yeniden tasarladıkları tRNA molekülleri sayesinde bu hatalı dur işaretlerini görmezden gelerek sağlıklı proteinler üretmeyi başardılar. Bu yöntem, hastanın DNA'sını değiştirmeden, genetik mesajın proteine dönüştürülme sürecine müdahale ediyor.

Geliştirilen tRNA yöntemi, ilk olarak kistik fibrozis hastalığı üzerinde test edildi. Kistik fibrozis hastalarının hücrelerinden laboratuvar ortamında büyütülen mini organlarda ve fare modellerinde yapılan deneyler, tRNA tedavisinin CFTR protein sentezini tamamen restore ettiğini gösterdi. Mevcut FDA onaylı kistik fibrozis ilaçlarından faydalanamayan yüzde 10'luk hasta grubu için bu gelişme önemli bir alternatif sundu.

Araştırmada, RNA moleküllerini koruyarak hücre içine ileten nanopartikül taşıyıcı sistemler de tRNA'nın yapısına uygun olarak yeniden tasarlandı. Elde edilen veriler, tRNA tedavisinin sadece kistik fibrozis ile sınırlı kalmayıp, Duchenne kas distrofisi ve beta-talasemi gibi binlerce nadir genetik hastalık için ortak bir tedavi modeli oluşturabileceğini gösteriyor.

Tıp uzmanları, her genetik mutasyon için ayrı ilaç geliştirmek yerine, aynı hatalı kodu taşıyan birçok hastalığın tek bir tRNA molekülüyle hedeflenebileceğini belirtti. Henüz klinik öncesi aşamada olan bu yöntemin, insanlı deneylere geçilmesiyle birlikte birçok kalıtsal hastalık için kalıcı çözümler üreteceği vurgulandı.